Una cura sperimentale per la leucemia: dal Regno Unito arriva una nuova terapia genica

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Leucemia: si tratta di una tecnica sperimentale e, al momento, non può essere considerata una cura a tutti gli effetti

il trattamento effettuato di recente nel Regno Unito su alcune cellule del sistema immunitario di una bimba affetta da leucemia potrebbe aprire nuove prospettive nel campo della ricerca, oltre che della terapia genica applicata a malattie simili. La tecnica è stata messa a punto da una équipe di ricercatori del ‘Great Ormond Street Hospital’ di Londra, in collaborazione con University College of London (UCL) e ‘Cellectis’, società francese di bioresearch, ed è stata valutata come un ‘passo in avanti molto positivo’ da parte di Alberto Auricchio, coordinatore del Programma di Ricerca di Terapie Molecolari dell’Istituto Telethon di Pozzuoli (Napoli).

Il trattamento effettuato nella struttura ospedaliera inglese è il primo del suo genere e non ha precedenti: la pionieristica cura di ingegneria genetica cellulare è stata utilizzata per salvare una bimba di un anno, affetta da una forma di leucemia linfoblastica e dall’aspettativa di vita ritenuta molto breve. Secondo Alberto Auricchio, che è anche docente di Genetica Medica presso l’Università ‘Federico II’ del capoluogo campano, si può parlare in questo caso di un vero e proprio ‘taglia e cuci’ molecolare che agisce direttamente su un determinato tipo di cellule del sistema immunitario. ‘Bisognerà seguire il decorso del caso e per questo tenderei a rimanere cauto: tuttavia, considerando anche che la bimba non aveva molte speranze dopo che non era andato a buon fine il trapianto di midollo, ritengo sia un risultato di notevole rilievo’.

I ricercatori inglesi hanno rivelato che la cura consiste in un ‘trapianto allogenico’ (ovvero da un donatore diverso dal paziente) delle ‘cellule T’, geneticamente modificate in laboratorio per individuare e distruggere quelle leucemiche. Auricchio spiega che questa tecnica si basa sulle cosiddette nucleasi ‘Talens’ (Transcription Activator-like Effector Nucleases), assemblate ‘ad hoc’ in laboratorio e oggetto di molteplici studi negli ultimi anni: ‘Queste funzionano come delle forbici molecolari in grado di modificare il genoma: agiscono solo su determinati geni, a seconda della patologia sulla quale si vuole intervenire’.

Ma in cosa si differenzia questo trattamento rispetto agli approcci tentati in passato? Per quanto riguarda la cura messa a punto dal ‘Great Ormond Street Hospital’, la novità è che la tecnologia ‘Talens’ è stata usata per la prima volta sull’uomo, anche se alcune cellule modificate da altri tipi di nucleasi erano state utilizzate per trattare pazienti affetti da HIV. ‘Inoltre, a differenza di altre terapie geniche -continua Auricchio- in questo caso non si aggiunge solo una copia sana del gene accanto a quella mutata, ma si interviene sullo stesso genoma e quindi vengono modificati proprio i geni del patrimonio ereditario’.

In attesa che la sperimentazione clinica si arricchisca di una più ampia casistica di soggetti curati, i risultati paiono comunque promettenti e potrebbero fungere da traino anche per alcuni studi attualmente in corso nel nostro Paese: ‘Gli ultimi risultati hanno avuto anche il merito di risvegliare l’interesse delle aziende farmaceutiche: senza il loro contributo economico sarebbe impossibile rendere disponibile i nuovi farmaci a tutti i pazienti’ conclude Auricchio.

Il Team di BreakNotizie